速递 | FDA支持，抑郁症突破性新药将提速研发
▎药明康德/报道
今日，Sage Therapeutics在与美国FDA进行突破性疗法会议后宣布，将加速其新药SAGE-217的研发计划。该计划旨在支持SAGE-217用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）在美国的获批。
MDD是一种常见但严重的情绪障碍，患者表现出处于抑郁情绪或对日常活动丧失乐趣，并且对社交、职业、教育或其他重要活动产生障碍。据估计，美国每年约有1600万人患有此类疾病，虽然抗抑郁药被广泛用于治疗，但是大规模的研究已经证明患者需要额外的治疗。而PPD是一种常见的与生育相关的并发症，对部分女性的影响通常在怀孕后三个月或产后的几个月内开始。产后抑郁症可能对女性和家庭造成破坏性后果，其中包括显著的功能障碍、情绪低落和对新生儿失去兴趣，以及相关的抑郁症状。然而，目前还没有一种获得FDA批准的产后抑郁症疗法，该领域还有重大的医疗需求未被满足。
SAGE-217是下一代正向别构调节剂，有望为MDD和PPD患者带来治疗希望。它针对突触和突触外GABA受体的选择性，以及每日口服给药的药代动力学特征进行了优化。GABA系统是大脑和中枢神经系统的主要抑制信号通路，对调节中枢神经系统功能具有重要意义。该药物于今年2月获得FDA颁布的突破性疗法认定，治疗MDD。
Sage针对SAGE-217的快速研发计划包括一项在MDD患者中进行的单一额外安慰剂对照3期关键性试验，以及正在PPD女性中进行的安慰剂对照试验（现在被指定为关键性试验）。这两项临床试验都旨在评估与安慰剂相比，SAGE-217偶发性给药（episodic dosing）或短期疗程对减轻抑郁症状的影响。一项开放标签研究将评估偶发性治疗对新发或复发MDD的疗效，并提供额外的安全性数据。
▲Sage Therapeutics的在研产品线（图片来源：Sage Therapeutics官方网站）
Sage计划在今年下半年启动MDD的安慰剂对照3期临床试验。此外，Sage预计将在今年第四季度公布SAGE-217安慰剂对照关键试验的最新数据。这项加速关键计划得到了去年12月公布的MDD患者安慰剂对照试验积极结果的支持。
Sage公司首席执行官Jeff Jonas博士表示：“Sage很高兴能够收到FDA的反馈，为SAGE-217治疗抑郁症的研发提供了一条可能的开创性途径。在这个研发项目中，我们正在探索仅需2周疗程就让MDD患者感受良好的可能，这类似于现在使用抗生素的疗程，而不是长期的慢性治疗。我们认为一种起效迅速、疗效显著的药物会是真正的范式转变。SAGE-217如果研发成功并获得批准，可能会改写如何治疗数千万MDD患者的教科书，最终将抑郁症转变为一种疾病，而不是一种身份。”